—希莱尔·贝洛克[157]
1999年9月17日,一个名叫杰西·基辛格的男孩不幸去世,几个月前他才刚刚过完自己的18岁生日。基辛格患有一种罕见遗传病,这种病使他的身体难以代谢多余的氨分子。他生前是一项临床试验的受试者,当时研究人员构建了一种可将正常的OTC基因导入肝细胞的病毒载体,该试验的目的就是检验将这种修饰过的病毒载体输入人体的安全性。不幸的是,试验最终以失败告终—输入的病毒载体在基辛格体内引发了预料之外的剧烈免疫反应。短短四天时间里,他的各个器官逐渐衰竭,纵然医生们竭尽全力抢救,他的生命还是永远定格在了18岁。
该临床试验是基因疗法的早期尝试之一。所谓基因疗法,是一种通过向遗传病患者的DNA中植入一个正常的基因拷贝,以置换某个有缺陷或缺失的基因的治疗方法。这种疗法的开展面临极大的技术挑战,同时一些已知风险的存在也让人望而却步。然而,谁也没有想过,基因疗法竟会酿成受试者死亡的悲剧。杰西·基辛格之死震惊了整个基因疗法领域,对于我们遗传学界的很多人而言,这似乎意味着基因疗法的终结。